○添付資料の目次

 

 

１．経営成績等の概況

（１）当期の経営成績の概況

　当連結会計年度における経済情勢は、我が国においては雇用・所得環境の改善が進み、国内景気は緩やかに回復しました。また、世界経済においては各国の通商政策の影響を受け一部で弱めの動きも見られるものの、緩和的な金融環境等の下支えにより、総じて緩やかに成長しました。しかしながら、中東での情勢不安によるエネルギー及び原材料価格等の上昇により、依然として不透明な状況が続いております。

　このような環境下で、当社グループはヒトiPS細胞由来心筋細胞シートの研究開発を中心に事業活動を推進してまいりました。主なプロジェクトの研究開発状況は以下のとおりであります。

 

ヒトiPS細胞由来心筋細胞シート（対象疾患：虚血性心疾患（国内）、製品名：リハートⓇ)

　当社は、虚血性心筋症（ICM）による重症心不全を適応症とするヒトiPS細胞由来心筋細胞シートの製造販売承認の取得に向け、国立大学法人大阪大学（以下、大阪大学）が実施する医師主導治験を支援してまいりました。

　当連結会計年度においては、2025年４月に厚生労働省に対し製造販売承認申請を行い、規制当局による審査やGCTP適合性調査等に対応してまいりましたが、2026年３月に厚生労働省から「薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全の治療」を効果・効能として、条件及び期限付き製造販売承認を取得いたしました。

　また、リハートⓇは、2025年10月には厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品として指定を受けました（指定番号（R７再）第37号）。希少疾病用再生医療等製品の指定制度は、医療上、特にその必要性が高いもの等を条件に厚生労働大臣が指定するものであり、その指定を受けることで独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）等による指導・助言等の支援措置を受けることが出来ます。また、希少疾病用製品として指定を受けた品目は、保険償還価格算定時の加算対象となります。

　今後は、患者様に一日も早くリハートⓇを提供できるよう製造販売後調査に向けた供給体制の整備等を進めてまいります。

 

ヒトiPS細胞由来心筋細胞シート（対象疾患：虚血性心疾患（海外））

　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートについては日本だけでなく海外でも製造販売承認の取得を計画しております。

　当連結会計年度において、スタンフォード大学心臓胸部外科との共同研究開発を本格的に開始しました。既存のヒトiPS細胞由来心筋細胞シートを米国向けに改良した製品や新しいコンセプトのヒトiPS細胞由来製品の開発を行うことを目的に、心筋梗塞ブタの心臓に移植する動物実験からなる共同研究プログラムを実施しております。

　また、米国向けに改良した製品に関しては、米国食品医薬品局（以下、FDA）と治験許可申請前相談会議（pre-IND会議）を行いました。品質・前臨床・臨床の全般にわたり本製品の開発計画をFDAと協議し、First-in-Human試験の計画概要を含めた今後の方針について概ね合意を得ることができ、米国での治験許可申請（IND申請）に向けた準備を進めております。

 

カテーテル

　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートと比べ、軽度の心筋症に対応するパイプラインとして、カテーテルによる血管内アプローチによりヒトiPS細胞由来心筋細胞を心臓へ移植する新たな治療技術の開発を、朝日インテック株式会社（本社：愛知県瀬戸市）との共同開発により進めております。同社が有するカテーテル製品開発技術と当社のヒトiPS 細胞由来心筋細胞を組み合わせることにより、新しい治療技術を創出します。

　当連結会計年度において、引き続き朝日インテック株式会社との共同研究開発を進めております。

 

体内再生因子誘導剤

　オキシム誘導体（YS-1301）の低用量使用により体内再生因子（HGF、VEGF、SDF-1、HMGB1等）が誘導される薬理作用に基づき、細胞保護、抗線維化、抗炎症作用による血管新生、組織再生が期待されます。肝硬変・非アルコール性脂肪肝炎（NASH）（※1）、閉塞性動脈硬化症（ASO）（※2）、慢性腎不全（CKD）（※3）、慢性閉塞性肺疾患（COPD）（※4）等への治療薬としての研究開発を行っております。

　大阪大学と肝硬変・肝切除等を対象とする共同研究を実施していますが、当連結会計年度において、大阪大学から肝硬変に関する研究論文が発表されました。当論文では、肝硬変による肝繊維化に対する治療において有望なオプションとなることを示しています。

 

タイトル：Slow-Release Prostacyclin Agonist-Immersed Sheet Implantation Suppresses Liver Fibrosis via Hippo Signaling Pathway Activation

雑誌名　：Hepatology Research

著者名　：江口 英利（大阪大学大学院医学系研究科 外科学講座消化器外科学 教授）ほか

URL　　 ：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hepr.14228

 

(※1）肝硬変・非アルコール性脂肪肝炎（NASH）：非アルコール性脂肪性疾患の一部。脂肪変性、炎症、肝細胞障害等を伴う。病状が進行した場合、肝硬変や肝臓がんにもつながる。Nonalcoholic Steatohepatitisの略。

(※2）閉塞性動脈硬化症（ASO）：手足の血管動脈の硬化が進行し、狭窄や閉塞が発生することにより、血流が悪化する病気。手足に酸素、栄養分の供給が不足することとなり、冷感、しびれ感、間歇性跛行（歩行中の足の痛み）、疼痛、潰瘍、壊疽等の症状が発生し、症状が進行した場合には、手足の切断に至る場合もある。Arteriosclerosis Obliteransの略。

(※3）慢性腎不全（CKD）：腎臓の機能が低下し、老廃物を十分に排泄できなくなった状態。病状が進行した場合、定期的な透析や腎臓移植が必要となる。Chronic Kidney Diseaseの略。

(※4）慢性閉塞性肺疾患（COPD）：タバコ等の有害物質を長期吸引することで発症する病気。以下のような症状を伴う。①気管支に炎症がおき咳や痰が出る、気管支が細くなることによって空気の流れが低下する。②気管支の奥にあるぶどうの房状の肺胞が破壊され、酸素の取り込みや二酸化炭素を排出する機能が低下する。Chronic Obstructive Pulmonary Diseaseの略。

 

CDMO事業

　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートの研究開発を通じて培った大量培養技術・ノウハウや、効率的かつ実効的な最先端の商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を活用して、様々な細胞製品のCDMO事業にも取り組んでおります。

　当連結会計年度において、経済産業省の「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備投資支援事業」である令和６年度補正「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金（再生CDMO補助金）」に申請し、「新技術導入促進枠」として採択されました。本事業は、再生・細胞医療・遺伝子治療製品を円滑に製造できる能力を国内に確保し、日本の創薬力の強化及び再生・細胞医療・遺伝子治療製品の受託製造業を輸出産業とすることを目的としています。当社は本補助金を設備投資等に活用することで、さらなる大量製造技術を確立し、供給能力の向上を図ってまいります。

 

　上記に加え、「2025年日本国際博覧会」（大阪・関西万博）や日本テレビ主催の「カラダWEEKイベント」等において、当社が開発・製造したiPS心臓や心筋細胞シートを提供いたしました。これらの展示を通じて、国内外から様々な反響や引き合いがあり、海外での事業展開やパートナー探索も含めた様々な事業戦略を検討しております。

 

　この結果、当連結会計年度の経営成績は、売上高212,332千円（前年同期比21.2%増）、営業損失1,081,266千円（前年同期は590,262千円の損失）、経常損失1,028,528千円（前年同期は642,014千円の損失）、親会社株主に帰属する当期純損失1,022,640千円（前年同期は644,342千円の損失）となりました。

　当連結会計年度において発生した研究開発費（総額）は970,450千円（前年同期比5.7%減）でありましたが、共同研究開発パートナーから共同研究開発費（以下、共同研究開発費受入額）を受領しており、共同研究開発費受入額を控除した金額634,243千円（前年同期比89.8%増）を販売費及び一般管理費において研究開発費として計上しております。

　なお、当社グループは、再生医療等製品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。

 

（２）当期の財政状態の概況

（資産）

　当連結会計年度末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べ704,323千円減少し、4,420,792千円となりました。これは主に、研究開発費、事業運営費の支出等により現金及び預金が941,341千円減少したことによるものであります。固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べ85,836千円増加し、702,329千円となりました。これは主に、無形固定資産が97,736千円増加したことによるものであります。

　この結果、総資産は、前連結会計年度末に比べ618,486千円減少し、5,123,122千円となりました。

 

（負債）

　当連結会計年度末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べ100,207千円増加し、277,523千円となりました。これは主に、未払金が105,070千円増加したことによるものであります。固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べ41,713千円増加し、76,308千円となりました。

　この結果、負債合計は、前連結会計年度末に比べ141,920千円増加し、353,832千円となりました。

 

 

（純資産）

　当連結会計年度末の純資産の残高は、前連結会計年度末に比べ760,407千円減少し、4,769,290千円となりました。これは主に、新株予約権の行使等により資本金が102,313千円、資本剰余金が107,584千円増加した一方で、親会社株主に帰属する当期純損失を1,022,640千円計上したことによる減少であります。

 

（３）当期のキャッシュ・フローの概況

　当連結会計年度末の現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ893,760千円減少し、3,900,064千円となりました。

 

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

　当連結会計年度における営業活動によるキャッシュ・フローは、1,059,895千円の支出（前年同期は812,616千円の支出）となりました。これは主に、税金等調整前当期純損失1,026,699千円の計上によるものであります。

 

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

　当連結会計年度における投資活動によるキャッシュ・フローは、34,956千円の支出（前年同期は119,992千円の支出）となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出43,006千円によるものであります。

 

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

　当連結会計年度における財務活動によるキャッシュ・フローは、204,205千円の収入（前年同期は145,113千円の収入）となりました。これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入177,104千円によるものであります。

 

（４）今後の見通し

　翌連結会計年度（2027年３月期）においては、2026年秋頃にリハートⓇの薬価収載を予定しており、下期より販売が開始される見込みです。

　研究開発活動については、以下のように海外も含めた研究開発活動を加速化させてまいります。

　海外向けのヒトiPS細胞由来心筋細胞シートにおいては、米国での臨床試験開始に向け、スタンフォード大学との共同研究等を継続するほか、欧州の規制当局との相談準備を開始いたします。

　カテーテルにおいては、引き続き朝日インテック株式会社との共同研究を行い、非臨床試験実施に向けた準備を進めております。

　体内再生因子誘導剤は、大学との共同研究を継続するほか、共同研究での成果をもとに製薬企業への導出活動を実施します。現在、海外製薬会社１社と導出・協業に向けた協議を行っております。

　再生CDMO補助金を活用した中之島クロスに建設中のパイロットプラントがまもなく本格稼働いたします。細胞安定供給製造バリューチェーンコンソーシアム（VMaCS）を通じて、大量培養システムの実用化に向けた取組みを推進してまいります。

 

　連結業績予想の開示にあたっては、本資料提出時点においてリハートⓇの薬価が未定であり、売上高の見積りが困難であることから、売上高の予想を非開示といたしました。各段階損益は、上記の理由から、売上高及び売上原価を織り込まずに見積りを行いました。

　以上の結果、翌連結会計年度（2027年３月期）の連結業績見通しは、営業損失1,430百万円（前年同期は1,081百万円の損失）、経常損失1,400百万円（前年同期は1,028百万円の損失）、親会社株主に帰属する当期純損失1,390百万円（前年同期は1,022百万円の損失）を予想しております。

　リハートⓇの薬価が明らかになったタイミングで売上高等を算定し、売上高の予想の開示及び連結業績予想の修正を行う予定です。

 

　上記の業績予想は本資料の発表日現在において入手可能な情報に基づき作成したものであり、実際の業績は、今 後様々な要因によって予想数値と異なる結果となる可能性があります。

 

２．会計基準の選択に関する基本的な考え方

　当社グループは、国内の同業他社との比較可能性を確保するため、会計基準につきましては日本基準を適用しております。

 

 

３．連結財務諸表及び主な注記

（１）連結貸借対照表

 

（２）連結損益計算書及び連結包括利益計算書

（連結損益計算書）

 

（連結包括利益計算書）

 

 

（３）連結株主資本等変動計算書

前連結会計年度（自　2024年４月１日　至　2025年３月31日）

 

 

 

当連結会計年度（自　2025年４月１日　至　2026年３月31日）

 

 

（４）連結キャッシュ・フロー計算書

 

（重要な後発事象の注記）

該当事項はありません。