１．当四半期決算に関する定性的情報 ……………………………………………………………………………２
（１）経営成績に関する説明 ……………………………………………………………………………………２
（２）財政状態に関する説明 ……………………………………………………………………………………６
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 ……………………………………………………………………………７
（１）四半期連結貸借対照表 ……………………………………………………………………………………７
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ………………………………………………９
四半期連結損益計算書 …………………………………………………………………………………………９
第１四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………９
四半期連結包括利益計算書 ……………………………………………………………………………………10
第１四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………10
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項 …………………………………………………………………11
（継続企業の前提に関する注記） ……………………………………………………………………………11
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ……………………………………………………11
（セグメント情報等の注記） …………………………………………………………………………………11
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記） ………………………………………………………………11
３．その他 ……………………………………………………………………………………………………………12
継続企業の前提に関する重要事象等 ……………………………………………………………………………12
１．当四半期決算に関する定性的情報
当第１四半期連結累計期間において、当社グループでは独自の経皮製剤技術であるILTS®(Ionic Liquid Transdermal System)を中心とした医薬品製剤技術を用いて、低分子から高分子に至る様々な有効成分の経皮吸収性を飛躍的に向上させることにより新しい付加価値を持った医薬品を開発することを事業の中核に据え、製品化に向けた開発を推し進めるとともに提携候補先との契約交渉を行うなど事業の拡大を図ってきました。
当社グループにとって米国での第１号製品となる「Bondlido（MRX-5LBT：リドカインテープ剤）」は、2025年９月に米国規制当局であるアメリカ食品医薬品局（FDA: Food and Drug Administration）から成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得し、成功裡に開発完了しています。2026年５月に米国の製薬会社Terrain Pharmaceuticals（ネバダ州リノ、以下「Terrain」）と販売提携に関する基本条件について法的拘束力のある契約条件書を締結し、現在、米国における販売ライセンス契約に関する条件詳細を詰めることと並行して、2026年下半期の上市に向けた準備をTerrainとともに進めています。
続いて、臨床開発ステージにある「MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）」「MRX-9FLT：中枢性鎮痛貼付剤（フェンタニルテープ剤）」の２つのパイプラインのうち、MRX-4TZTについて、多発性硬化症による痙縮患者に対する臨床第２相POC（Proof of Concept）試験が進行中です。患者さんを対象としたこのPOC試験で、MRX-4TZTのコンセプト、即ち「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を示すことができれば、MRX-4TZTのアセットとしての価値が格段に向上し、ライセンスアウトによる収益化も見えてきます。MRX-4TZTはブロックバスターになり得るポテンシャルを持ったパイプラインであり、開発の要所である臨床第２相POC試験結果は、当社の企業価値に大きなインパクトを与えると期待しています。
米国の創薬ベンチャーAlto Neuroscience, Inc.（米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」）との提携下で開発が進められている「Alto-101：統合失調症治療薬（PDE4阻害貼付剤）」について、2026年４月に統合失調症患者に対する臨床第２相POC試験の結果速報が得られ、主要評価項目である脳波（EEG: electroencephalography）を用いて測定されるシータ帯域（脳波はalpha, beta, delta, thetaの4種類に分類される。そのうち４～７ヘルツの周波数帯域）指標において有意に近い改善（p=0.052）が見られたものの、統計的に有意な結果を達成しませんでした。
当社グループではこれらの貼付剤パイプラインとは別に、無痛での自己接種が可能で従来の接種方法と比べて高い免疫応答が期待できる、ワクチン等の投与デバイスであるマイクロニードルの研究開発に取り組んでいます。世界でまだ数ヶ所しかない医療用医薬品／ワクチン用途のマイクロニードル治験薬工場を稼働させており、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ（実現可能性を検討する研究）を実施しながら、事業提携を模索しています。
当社グループの主要パイプラインの開発進捗状況は、以下のとおりです。
＜開発コード MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）＞
ILTS®を用いて中枢性筋弛緩薬であるチザニジンのテープ型貼付剤を製剤開発したものです。米国における筋弛緩薬市場は、2025年において約2,600億円(1,743 million USドル、出所：IQVIA)と推計されています。筋弛緩薬の経皮製剤が存在しない中、チザニジンを経皮製剤化することにより経口剤と比較して、有効血中濃度の持続性、眠気や口渇等の副作用の低減等の利点が期待されます。
2025年12月に臨床第２相POC試験を開始しました。この試験では、多発性硬化症による痙縮患者を対象に高用量域におけるMRX-4TZTの安全性・忍容性および有効性をチザニジン経口剤と比較することにより、MRX-4TZTのProof of Concept「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を確立することを目的としており、2026年第４四半期に結果速報を得ることを見込んでいます。試験デザイン詳細については、以下の当社ウェブサイトをご参照下さい。
https://www.medrx.co.jp/business/iltspipeline/mrx-4tzt/index.html
患者さんを対象としたこのPOC試験で、MRX-4TZTのコンセプト、即ち「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を示すことができれば、MRX-4TZTのアセットとしての価値が格段に向上し、ライセンスアウトによる収益化も見えてきます。MRX-4TZTはブロックバスターになり得るポテンシャルを持ったパイプラインであり、開発の要所である臨床第２相POC試験結果は、当社の企業価値に大きなインパクトを与えると期待しています。
＜Bondlido (MRX-5LBT)：帯状疱疹後の神経疼痛治療薬（リドカインテープ剤）＞
ILTS®を用いた新規のリドカインテープ剤であり、帯状疱疹後の神経疼痛を適応症としているリドカインパップ剤Lidodermの市場をターゲットとして、第一に米国で開発を進めてきた製品です。米国におけるリドカイン貼付剤市場は、2025年において約440億円(295 million USドル、出所：IQVIA)と推計されています。2020年５月に株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所（愛知県名古屋市、D. Western Therapeutics Institute、以下「DWTI」）と米国における共同開発契約を締結して以降、DWTIと共同で開発を進めてきました。Bondlidoは、これまでの臨床試験結果より、先行指標品であるLidodermより「皮膚刺激性が少なく」「貼付力に優れ」「運動時においても貼付力を保持できる」より良い製品として市場浸透することが期待されます。
2025年３月に審査完了報告通知において求められていたデータを追加して再申請し、2025年９月に成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得しました。2026年５月に米国の製薬会社Terrain Pharmaceuticals（ネバダ州リノ、以下「Terrain」）と販売提携に関する基本条件について法的拘束力のある契約条件書を締結し、現在、米国における販売ライセンス契約に関する条件詳細を詰めることと並行して、2026年下半期の上市に向けた準備をTerrainとともに進めています。先行競合品ZTlidoのピーク時net salesは約80億円(52 million USドル、2024年、出所：Scilex Holding Company, FORM 10-K）です。この数字を一つの目安として、ZTlidoに追い付け追い越せとの期待を持って上市準備に取り組んでいます。
＜開発コード MRX-9FLT：中枢性鎮痛薬（フェンタニルテープ剤）＞
フェンタニルは、オピオイドの一種で、医療用麻薬に指定されており、米国においては重度の急性疼痛、慢性疼痛及び癌性疼痛に貼付剤としても広く使用されています。フェンタニル貼付剤においては、患者の使用後の貼付剤を幼児・小児が誤って噛んだり貼付したりすることで死亡する誤用事故が報告されており、米国で社会的な問題となっています。
当社グループでは、オピオイド貼付剤における誤用事故の抑制・防止を目的とした独自技術を開発しており、その技術を適用したフェンタニルテープ剤についてFDAと面談会議を実施し、幼児・小児に対する誤用事故防止機能を持った貼付剤は重要で価値のあるゴールであることを確認した上で、本格的な開発に取り掛かりました。予備的な臨床薬物動態（pilot PK：Pharmacokinetics）試験により、MRX-9FLTが参照製品と同様の血中濃度推移を示すことが確認できました。また、in vitro（実験室レベル）や動物実験で確認してきた誤用事故防止機能についても、ヒトでの有用性を予備的に確認することができました。2021年７月には、MRX-9FLTが持つ誤用事故防止機能が評価され、FDAから*ファスト・トラック指定されました。新薬承認取得に向けて、参照製品との生物学的同等性を示すための検証的な比較臨床試験、及び、誤用事故防止機能を検証するための試験を計画しています。
米国におけるフェンタニル貼付剤市場は、2025年において約190億円（125 million USドル、出所：IQVIA）と推計されており、誤用事故防止という高付加価値化により、現市場の置き換えと更なる市場拡大を企図しています。
*ファスト・トラック指定：重篤または生命を脅かす恐れのある疾患やアンメット・メディカルニーズの高い疾患に対して治療効果が期待される新薬を優先的に審査する制度。開発から審査までの迅速化を目的としている。ファスト・トラック指定により、臨床試験に関する相談などFDAと協議する機会がより多く与えられる。
＜開発コード MRX-6LDT：慢性疼痛治療薬（ジクロフェナック・リドカインテープ剤）＞
米国における疼痛管理薬市場は2025年において約6,600億円（4,398 million USドル）であり、その50%超をジェネリック医薬品が占めています(出所：IQVIA)。慢性疼痛市場にはジェネリック医薬品を含め多数の薬剤が存在し、新たなブランド薬が確固たる地位を築くことは容易ではありませんが、一方で、米国での慢性疼痛治療の基盤ともいえるオピオイド鎮痛薬の乱用リスクに対して米国社会全体から厳しい視線が集まっており、乱用リスクがなく有効性と安全性・忍容性に優れた慢性疼痛治療薬には大きな事業機会／潜在市場があると考えています。
MRX-6LDTは、当社独自の経皮製剤技術ILTS®を用いて、消炎鎮痛作用を有するジクロフェナックと局所麻酔作用を有するリドカインの両薬物ともに高い経皮浸透を実現させるべく製剤開発したテープ型貼付剤であり、両薬物の相加的或いは相乗的な疼痛治療効果を最大限に発揮させることを企図しています。米国における大きな事業機会／潜在市場に向けて、まずは非臨床試験とそれに続く臨床第１相試験を実施して、MRX-6LDTの高い経皮浸透性及び製品ポテンシャルをヒトでのデータをもって確認することを計画しています。
＜開発コード Alto-101：統合失調症治療薬（PDE4阻害貼付剤）＞
2023年９月に、Alto Neuroscience, Inc.（米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」）と、当社独自の経皮吸収技術を適用した中枢神経領域の新規医薬品候補（Alto-101, PDE4阻害剤）に関する提携契約を締結しました。Altoは、個別化された高効果の治療選択肢を開発するために神経生物学を活用して精神医学を再定義することをミッションとした、ニューヨーク証券市場に上場している臨床開発ステージの創薬ベンチャーです。AltoのPrecision Psychiatry PlatformTMは、脳波記録、神経認知評価、ウェアラブルデータなどを解析することにより脳のバイオマーカーを計測して、それぞれの患者に合うAltoの薬を提供することを目指しています。
新規のPDE4阻害剤であるAlto-101の経口剤を用いて健常人に対して実施された臨床第１相試験（P1a）において、認識機能向上効果と認識機能に関連した脳波（electroencephalography: EEG）マーカーが示されました。また、当社とAltoとの提携下で製剤開発された新規のAlto-101経皮製剤を用いて健常人に対して実施されたもう一つの臨床第１相試験（P1b）において、Alto-101経皮製剤の好ましい薬物動態と忍容性、即ち、Alto-101経皮製剤は十分な量の薬物を体内に到達させた上でPDE4阻害剤を経口投与した際によく見られる副作用を低減させることが示されました。また、2025年10月には、FDAから*ファスト・トラック指定されました。
2026年４月に、Altoによって実施された統合失調症患者に対する臨床第２相POC試験の結果速報が得られました。
● 主要評価項目であるEEGを用いて測定されるシータ帯域指標において有意に近い改善（p=0.052）が見られたものの、統計的に有意な結果を達成しませんでした。
◆ Alto-101はプラセボと比較して、EEGおよび認知評価項目において統計的有意性は認められませんでしたが、認知機能と相関するシータ帯域指標においてはほぼ有意な効果（n=83、d=0.34、p=0.052）が認められました
◆ より認知機能が低下したサブグループ（n=59）における事前規定解析では、Alto-101はプラセボと比較して、シータ帯域指標において名目上有意な効果を示しました（d=0.44、p=0.03）
◆ シータ帯域指標を含む特定のEEG指標は、試験5日目から10日目にかけて改善を示しており、より長い治療期間によってより大きな効果が明らかになる可能性が示唆されました
◆ Alto-101は良好な忍容性プロファイルを示し、PDE4阻害剤の典型的副作用である吐き気と嘔吐の発生率はプラセボにおける発生率と同程度でした。この結果は、Alto-101の薬物動態プロファイルが、これまでPDE4阻害剤の普及を制限してきた忍容性の障壁を克服できる可能性を示唆しています
◆ Alto-101群とプラセボ群の両方で、貼付部位における高い皮膚副作用発生率が観察されました
これらの結果を受けて、Altoは今後、AltoのリードパイプラインであるAlto-207に優先的に資源投入し、Alto-101については独自に開発せず戦略的提携機会を模索する方針を表明しています。当社は今後、本試験結果についてAltoとともに詳細に分析するとともに、製剤改良の可能性を含めてAltoと協議の上で方針決定していく予定です。
＜マイクロニードルアレイ＞
マイクロニードルアレイ（Micro Needle array、以下「MN」という）とは、生体分解性樹脂等から成る数百μmの微小針の集合体で、当社開発品は生け花に用いる剣山を数百μmレベルに縮小したような形状です。MNは、注射しか投与手段のないワクチンや核酸医薬・タンパク医薬等の「無痛経皮自己投与」を可能にし、またワクチンや免疫性疾患においては「従来の注射剤と比べて高い免疫効果」が期待される、有望な投与デバイスとして注目されています。当社のMN技術は、鋭い針先と工夫された応力制御機構を持つアプリケータ（挿入器具）による「簡便で確実な投与」を特徴としています。
臨床試験等においてヒトに投与できるGMP（Good Manufacturing Practice）規格品を製造するMN治験薬工場が、ワクチンに用いられる病原性のある細菌やウイルス、遺伝子組み換え生物等の取り扱いを可能にするためのバイオセーフティ対策を整備した上で稼働しています。現在、量産化に向けた技術開発と並行して、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ（実現可能性を検討する研究）を実施しながら事業提携を模索しています。
当社グループでは、自己投与可能なワクチンMN製剤が、パンデミック発生時の医療体制堅持や医療インフラ未整備地域での公衆衛生向上に貢献できるものと確信しており、実用化に向けた研究開発に取り組んでいます。
上述した開発候補品以外にも、製薬会社等と共同で、あるいは当社グループ独自で医薬品等の製剤開発を進めています。
これらの結果、当第１四半期連結累計期間の売上高は５百万円(前年同期は２百万円)、研究開発費用とその他経費を合わせた販売費及び一般管理費は251百万円(前年同期は420百万円)を計上しました。営業損失は246百万円(前年同期は419百万円)、営業外収益として、受取利息１百万円等を含め１百万円を計上、営業外費用として、営業外支払手数料0.4百万円を計上し、経常損失は244百万円(前年同期は422百万円)、親会社株主に帰属する四半期純損失は238百万円(前年同期は429百万円)となりました。この結果、１株当たり純損失は４円02銭（前年同期は９円04銭）となりました。
(資産)
当第１四半期連結累計期間末の総資産は、前連結会計年度末に比べて156百万円減少し、2,000百万円となりました。これは現金及び預金の減少291百万円、前渡金の増加84百万円、投資有価証券の増加36百万円等によるものです。
流動資産は1,633百万円となりました。主な内容は、現金及び預金1,463百万円、前渡金110百万円等であります。固定資産は367百万円で、主な内容は建物及び構築物107百万円、土地81百万円及び投資有価証券167百万円等であります。
(負債)
負債は、前連結会計年度末に比べて60百万円増加し、168百万円となりました。これは主に未払金の増加48百万円、繰延税金負債の増加11百万円等によるものであります。
流動負債は126百万円となりました。主な内容は未払金101百万円、未払法人税等21百万円等であります。
(純資産)
純資産は、前連結会計年度末に比べて216百万円減少し、1,832百万円となりました。これは主に親会社株主に帰属する四半期純損失238百万円により利益剰余金のマイナスが238百万円拡大したこと等によるものであります。以上の結果、自己資本比率は、前連結会計年度末の92.2％から89.0％となりました。
２．四半期連結財務諸表及び主な注記
（１）四半期連結貸借対照表
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書
四半期連結損益計算書
第１四半期連結累計期間
四半期連結包括利益計算書
第１四半期連結累計期間
該当事項はありません。
該当事項はありません。
【セグメント情報】
当社グループは医薬品製剤開発及びこれらの付帯業務の単一事業であるため、記載を省略しております。
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記）
当第１四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期連結累計期間に係る減価償却費は、次のとおりであります。
当社グループは創薬ベンチャー企業です。
医薬品の研究開発には長期に及ぶ先行投資が必要であり、ベンチャー企業として医薬品の開発に取り組んでいるため、期間損益のマイナスが先行する結果となっております。
当四半期連結累計期間においても営業赤字が継続しているため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況となっておりますが、2013年２月13日の東京証券取引所マザーズ市場への上場に伴う資金調達及び上場以降適時に実施してまいりました資金調達により、研究開発活動を展開するための資金は確保できており、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。