１．経営成績等の概況 ………………………………………………………………………………………………２
（１）当中間期の経営成績の概況 ………………………………………………………………………………２
（２）当中間期の財政状態の概況 ………………………………………………………………………………５
（３）業績予想などの将来予測情報に関する説明 ……………………………………………………………６
（４）継続企業の前提に関する重要事象等 ……………………………………………………………………８
２．中間財務諸表及び主な注記 ……………………………………………………………………………………９
（１）中間貸借対照表 ……………………………………………………………………………………………９
（２）中間損益計算書 ……………………………………………………………………………………………10
（３）中間キャッシュ・フロー計算書 …………………………………………………………………………11
（４）中間財務諸表に関する注記事項 …………………………………………………………………………12
（継続企業の前提に関する注記） ……………………………………………………………………………12
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ……………………………………………………12
（中間キャッシュ・フロー計算書関係） ……………………………………………………………………12
（セグメント情報等の注記） …………………………………………………………………………………12
１．経営成績等の概況
当中間会計期間における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という)の状況の概要は次のとおりであります。
文中の将来に関する事項は、当中間会計期間の末日現在において当社が判断したものであります。
当社は、独自のペプチド模倣技術を駆使してタンパク質-タンパク質相互作用(Protein-Protein Interaction， PPI)を阻害する低分子を用いて新薬を開発することを目指し、20年にわたる研究開発の結果、臨床開発化合物を見出し、数多くのシード化合物を生み出しています。この独自の創薬基盤をPepMetics®技術として発展させ、これまで創薬が困難とされてきた標的に対して有望な化合物を見出す技術を確立してきました。PepMetics技術によって、細胞内のシグナル伝達を制御することで、ガンなどの難病を根治するための治療薬の創出を目指しており、当社が創薬標的を選択して開発化合物を見出す自社開発事業と、製薬会社の持つ創薬標的に対してヒット化合物、リード化合物、又は臨床候補化合物を見出して導出する共同開発事業を行っています。
当中間会計期間におきましては、導出した２つのプログラムがそれぞれ第Ⅱ相臨床試験を実施しており、自社開発事業では７つのプログラムの開発を進めつつ、共同開発事業では引き続き５社の提携先との創薬プログラムを進めています。
現段階においては、早期の製品の上市を目指し、研究開発及び臨床試験の進捗状況、並びに研究開発資金と費用のバランス等を注視しながら、事業を推進しております。当社では、事業の進捗を測る指標として研究開発の各段階でのプログラムの数を管理しています。
研究開発では下記の４段階で進捗します。
これらのプログラムは全てが上位に進階する訳ではなく、一定の確率で目的の化合物が得られず中止となります。プログラムを進めるためには研究者及び資金等の多くの資源を必要とするため、一時期に並行して進められるプログラムの数には限界があります。当社では成功及び導出の可能性が高いプログラムに資源を優先的に配分することを重視しており、プログラムを始める際に明確な目標と期限を定め、進める中で想定外の状況が発生した場合にはプログラムを中止することがあります。その資源を新たなプログラムに配分することで、常時適切な数の有望なプログラムを揃える最適なパイプラインの状態を維持しています。
Wntシグナル伝達経路は、ガン、線維化などを制御するタンパク質のネットワークであり、創薬標的として広く研究されています。Wntシグナルは、細胞が「ガン化」「線維化」する際のみならず、細胞が「分化」して正常に機能する際にも重要な機能を果たすため、Wntシグナルを止めることは副作用にもつながります。従来の技術で開発されてきたWnt阻害剤は、Wntシグナルを上流から全て止めてしまうため、強い毒性を示して開発が中止されてきました。
E7386及びPRI-724は、そのような毒性を示すことなく、治療薬として必要な安全性を可能とするコンセプトのもとで創出された化合物です。Wntシグナルは、細胞核内でβ-カテニンがCBPという転写因子タンパク質に結合することでスイッチが入りますが、PepMetics化合物は、このCBPに結合し、CBPとβ-カテニンの結合を阻害します。一方で、PepMetics化合物はCBPと似た別のタンパク質であるP300とは結合しないため、β-カテニンとP300によるWntシグナル経路は機能します。その結果、PepMetics化合物はWntシグナル全体の機能を止めることなく、「ガン化」「線維化」を止めることが可能となります。
(a) E7386
エーザイ株式会社（以下、「エーザイ」という。）と共同創出した経口投与可能なCBP/β-カテニン相互作用阻害剤であるE7386は、ガン細胞の悪性化に関与するCBP/β-カテニンシグナルをターゲットとし、2021年11月にはPOC(Proof of Concept)を達成しています。
エーザイ創製の経口チロシンキナーゼ阻害剤「レンビマ®」との併用による固形ガンを対象とした後期第Ⅰb相／第Ⅱ相臨床試験では、2025年10月の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表されたデータ（データカットオフ：2025年６月４日）では、全奏効率（腫瘍の大きさが30％以上縮小）は36.7％であり、11名の患者で確認されました。更には「レンビマ®」投与歴が無い患者における全奏効率は57.1％を示しました。また、エーザイは本年４月開催の米国がん学会（AACR）において、非臨床研究における「レンビマ®」との併用結果に関する新しいデータを発表しました。この結果から、子宮内膜ガン治療においてE7386が「レンビマ®」の抗腫瘍効果を増強する可能性が示唆されました。エーザイでは、患者の用量最適化パート（第Ⅱ相）への組み入れを進めており、2026年度中（～2027年３月）にトップラインデータを取得し、「レンビマ®」との併用による子宮内膜ガンに係る適応に関して、2031年３月までの承認取得をめざすと発表しています。
また、「レンビマ®」との併用による臨床試験と並行して進められていたMerck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの抗PD-1抗体「キイトルーダ®」との併用による固形ガンを対象とした後期第Ⅰb相／第Ⅱ相臨床試験を終了しました。
(b）PRI-724
当社が見出したCBP/β-カテニン相互作用阻害剤であるPRI-724（一般名：ホスセンビビント）は、大原薬品工業株式会社（以下、「大原薬品」という。）にガン以外の分野における権利を導出しました。C型肝炎（HCV）及びB型肝炎（HBV）による肝硬変患者を対象に臨床試験が進められ、肝硬度、肝機能の改善が認められたことから、2022年４月にPOCを達成しています。
2023年４月より、HCV・HBVに加えてMASH(代謝機能障害関連脂肪肝炎、旧名：非アルコール性脂肪肝炎（NASH）)に起因する非代償性肝硬変患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を国内38施設で実施し、MASHを対象とするコホートでは患者の登録を完了しました。2027年12月に臨床試験終了を予定しています。
また、血友病合併HIVとHCVの重複感染に起因する肝硬変患者を対象に東京都立駒込病院を中心に実施されていた第Ⅱ相臨床試験につきましては、2025年12月に臨床試験を終了しました。
ガンで活性化されているシグナル経路が強く依存する“CAP依存的翻訳”に働くeIF4E/eIF4GのPPI阻害を目的とした4EBP1模倣化合物のプログラムで、「リード最適化」ステージにて創薬研究が実施されております。eIF4E/eIF4GのPPIは、現在の治療では予後の悪いトリプルネガティブ乳ガンなどのガン細胞において、関連遺伝子の変異や過剰発現により活性化されていることが知られています。本プログラムから創出される新薬は、有効な治療薬が存在しない患者に貢献できると考えています。
当社では、上記のFEPを含めた７つの自社開発プログラムを、それぞれ「リード最適化」、「リード化合物探索」、及び「リード化合物探索」のステージにて実施しております。当事業年度におきましては、当社の強みであるPepMetics技術を軸として、拡充した創薬手法や各種リソースを「ヒット化合物探索」ステージに集中させることで年間10本のライブラリースクリーニングの実施を計画し、ハイスループットスクリーニング（HTS）を用いてヒット化合物の探索を進めております。その成果として、当中間会計期間におきましては既に４つの新規プログラムを開始し、2026年１月に１つのプログラムにおいて特定の創薬標的に対するヒット化合物の創出に成功しました。更に当社では、後続の複数のプログラムにおいてもヒット化合物を得るべく活発な研究開発活動を進めております。当社が創出するヒット化合物を拡充することにより、新規提携の機会創出に取り組んで参ります。
また新規プログラムでは、従来当社で取り組んできた細胞内PPI標的に加え、リン酸化酵素（キナーゼ）をPPIで阻害することで従来の低分子より優位性のあるメカニズムや、従来困難とされてきた種類の膜タンパク質など、多様な標的を加えることでPepMetics技術の可能性を広げることに取り組んでいます。
小野薬品工業株式会社(以下、「小野薬品」という。)との契約を含め、現在国内外製薬企業５社と契約を締結しています。共同開発事業の５つのプログラムでは、当社とパートナー企業が一体となってプロジェクトチームを編成して創薬研究を進めており、１つは「リード化合物探索」ステージ、１つは「ヒット化合物探索」ステージ、残りの３つは「標的探索」ステージにて検討が進められております。
当中間会計期間におきましては、2025年11月に、小野薬品との創薬提携において予め契約で定められた創薬研究段階での初回マイルストンを達成し、当社は小野薬品よりマイルストン達成一時金を受領しました。さらに、次段階の共同研究を進めるための共同研究費の受領が確定しました。共同研究費につきましては、当社と小野薬品で進める共同研究期間に応じて按分して当社収益として計上します。当社が受領する一時金及び共同研究費の具体的な金額につきましては契約上非開示とさせていただきますが、一時金及び共同研究費の総額は、当社直前会計年度（2025年９月期）における売上高の80％に相当する規模となります。
また、2026年１月には、パートナー企業（非開示）が１つの創薬標的についてプログラムの開始を決定したことから、「ヒット化合物探索」ステージに進階し、パートナー企業による評価が進められております。
なお、LES LABORATOIRES SERVIER (以下、「SERVIER」という。) との共同研究につきましては、双方の合意により2025年10月に当該プロジェクトを発展的に解消することを決定しました。SERVIERとの共同研究で得られた成果は、学術論文にて対外発表がなされる可能性があります。
当社は、共同開発事業を拡大するため、引き続き他の国内外製薬企業との共同研究契約等の交渉を進めて参ります。
以上の結果、当中間会計期間における売上高は253,211千円(前年同期比15.8％増)となりました。
費用につきましては、販売費及び一般管理費については666,565千円(前年同期比30.2％増)となりました。その内訳は、研究開発費が456,744千円(前年同期比55.0％増）、その他販売費及び一般管理費が209,821千円(前年同期比3.5％減)であります。
この結果、営業損失は584,864千円(前中間会計期間は460,605千円の営業損失）、経常損失は560,195千円(前中間会計期間は432,376千円の経常損失）、中間純損失は603,309千円(前中間会計期間は474,387千円の中間純損失)となりました。
なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の業績の記載を省略しております。
当中間会計期間末における資産合計は2,586,325千円となり、前事業年度末と比較して499,367千円減少しました。これは主として、現金及び預金が461,085千円、未収消費税等が37,822千円減少したこと等によるものであります。
当中間会計期間末における負債合計は456,555千円となり、前事業年度末と比較して79,693千円増加しました。これは主として、小野薬品とのライセンス契約等に基づく契約負債が63,633千円増加したこと等によるものであります。
当中間会計期間末における純資産合計は2,129,769千円となり、前事業年度末に比べ579,061千円減少しました。これは主として、ストックオプションの権利行使に伴い資本金及び資本準備金がそれぞれ8,844千円増加した一方、中間純損失の計上により利益剰余金が603,309千円減少したこと等によるものであります。
当中間会計期間における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、954,487千円となり、前事業年度末に比べ1,961,085千円減少しました。当中間会計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
当中間会計期間において営業活動により支出した資金は、462,510千円（前中間会計期間は696,518千円の支出）となりました。これは主に、減損損失41,804千円の計上及び、契約負債が63,633千円増加した一方、税引前中間純損失602,099千円を計上したこと等によるものです。
当中間会計期間において投資活動により支出した資金は、1,535,462千円（前中間会計期間は18,343千円の支出）となりました。これは主に、定期預金の預入による支出1,500,000千円及び、固定資産の取得による支出36,683千円があったこと等によるものです。
当中間会計期間において財務活動により獲得した資金は、17,303千円（前中間会計期間は29,079千円の収入）となりました。これは、ストックオプションの行使による収入があったことによるものであります。
当社における事業収益は、自社開発事業においては導出先からのマイルストン及びロイヤリティと新規プログラムの導出による一時金、マイルストン、ロイヤリティが見込まれます。これらの収入は、導出先の開発戦略、開発スケジュールや、新たな提携先の判断に依存するため、収入を受領する時期を予測することは困難であり、事業年度ごとに大きく変動する可能性があります。
また、共同開発事業においては、現在進めているプログラムから既に受領している一時金、共同開発費については経過期間に応じた収益が見込まれています。加えて既存のパートナーからのマイルストンや新たなプログラムの開始、新たなパートナーとの契約による一時金、共同研究費なども見込まれますが、これらの収入はパートナーの判断に依存するため受領の時期や金額を予測することは困難です。
したがって、当事業年度の収益は、合理的な予想の算定が困難であることから記載しておりません。
各段階の通期目標プログラム数につきましては、2025年11月14日に公表いたしました今期の見通しから変更はなく推移しています。半期における進捗は以下のとおりです。
当事業年度は、当社の強みであるPepMetics技術を軸として、拡充した創薬手法や各種リソースを「ヒット化合物探索」ステージに集中させることで、年間10本のライブラリースクリーニングを行うべく、自社開発事業を実施しております。当然ながら一定の確率で途中終了することが見込まれるため、スクリーニングをする標的の半数でヒット化合物を取得することを目標としています。
当中間会計期間におきましては、「（１）当中間期の経営成績の概況」の「①自社開発事業」の「ⅲ) その他の自社開発事業」に記載のとおり、従来からの４つのプログラムに加え、PepMetics技術に適すると考えられた複数の創薬標的を選定し、新たに４つの「ヒット化合物探索」プログラムを開始しました。「ヒット化合物探索」段階の１つのプログラムはヒット化合物の認定条件に満たず中止したものの、２つのプログラムで2026年１月及び４月にそれぞれヒット化合物の創出に成功し「リード化合物探索」段階に進階しました。更に、当事業年度後半においても新規プログラムを順次開始する予定であり、各創薬標的の評価系を確立し、当社が保有するPepMeticsライブラリー化合物を対象としたHTSによる網羅的なヒット探索に加え、表面プラズモン共鳴法（SPR）による結合特性の評価や計算化学的解析を組み合わせることにより、ヒット化合物の取得に向けた精力的な研究開発活動を進めて参ります。創薬標的の選定にあたっては、細胞内PPI標的に加え、リン酸化酵素や膜タンパク質といった多様な標的を加えることにより、PepMetics技術の可能性を広げる新たな研究開発活動に取り組んで参ります。
図において、プログラムの開始、継続、終了の期間内での発生を表現していますが、その位置（左右）は期間内での時期を示すものではありません。
図内の情報には、現在入手可能な情報に基づく当社の判断による、将来に関する記述が含まれています。そのため、図内の情報は様々なリスクや不確実性に左右され、実際の研究開発状況はこれらの見通しとは大きく異なる可能性があります。
当社はPepMetics技術の創薬基盤を活用して、「製薬会社が選定した創薬標的」に対して当社のPepMeticsライブラリー化合物からヒット化合物を見出す事業を行っております。
当中間会計期間におきましては、SERVIERとの共同研究を双方の合意により発展的に解消した一方で、共同開発事業の５つのプログラムのうち、１つが「リード化合物探索」ステージへ、１つが「ヒット化合物探索」ステージへとそれぞれ順調に進階し、当社はマイルストン達成一時金及び共同研究費を獲得しました。
更に当社は、当事業年度より、これまでの活動に加えて、「当社が選定した創薬標的」に対するヒット化合物を見出したうえで、製薬企業との共同研究又はヒット化合物段階での導出を行う事業を開始しました。具体的には、「（３）業績予想などの将来予測情報に関する説明」の「①自社開発事業」に記載のとおり、自社開発事業の「ヒット化合物探索」ステージにおいて見出されたヒット化合物を基に、新たなパートナーとの間で１～２つの共同開発プログラムを開始することを目標としております。
当社は、既存の共同開発事業を着実に進展させるとともに、新規の共同開発事業の獲得のため、新たな標的でのプログラム開始と、新たなパートナーとの提携に向けての活動を継続して進めて参ります。
図において、プログラムの開始、継続、終了の期間内での発生を表現していますが、その位置（左右）は期間内での時期を示すものではありません。
図内の情報には、現在入手可能な情報に基づく当社の判断による、将来に関する記述が含まれています。そのため、図内の情報は様々なリスクや不確実性に左右され、実際の開発状況はこれらの見通しとは大きく異なる可能性があります。また契約形態により、「標的探索」「ヒット化合物探索」「リード化合物探索」の各段階から開始する場合があります。
（４）継続企業の前提に関する重要事象等
当社は、独自の創薬基盤技術であるPepMetics技術を活用した医薬品の研究開発を行い、製薬会社等と提携、共同研究、導出することにより収入を得る創薬事業を展開しています。収益に先行して研究開発費が発生する事業特性上の理由から、当社の前事業年度及び当中間会計期間において継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象または状況が存在しております。
当社は、共同開発事業において、複数の提携先との間で創薬プログラムを進めることで、将来的な収益獲得機会の拡大を図っております。また、自社開発事業においては、継続的かつ計画的な研究開発活動を通じて当社が創出するヒット化合物の拡充に取り組んでおり、当該研究成果を基盤とした新規提携による収益化を事業戦略上の重要な取り組みと位置付けております。
資金面においては、当中間会計期間の末日現在において、現金及び預金を2,454百万円保有しており、上記の取り組みにより、少なくとも当面の事業活動を展開するための資金は十分に確保していると判断しております。
以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。
２．中間財務諸表及び主な注記
（１）中間貸借対照表
（２）中間損益計算書
（３）中間キャッシュ・フロー計算書
該当事項はありません。
該当事項はありません。
（中間キャッシュ・フロー計算書関係）
現金及び現金同等物の中間期末残高と中間貸借対照表に掲記されている科目の金額との関係は、次のとおりであります。
当社の事業セグメントは、創薬事業のみの単一セグメントであるため、記載を省略しております。