○添付資料の目次

 

 

１．経営成績等の概況

（１）当四半期の経営成績の概況

　当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現』を目指しています。2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げ、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化して事業を進めています。特に、これまでにない新しい作用機序を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発に注力していますが、ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があります。特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者様に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けることを目標に事業の推進を行って参りました。

 

　当第１四半期累計期間におけるわが国経済は、食品価格の上昇を背景とした物価高が継続する一方で、賃金上昇のモメンタムが維持されたことにより、個人消費は小幅に回復しました。また、訪日外国人観光客数は前年同期比で増加し、インバウンド需要がサービス業や小売業を中心に業績を押し上げましたが、インバウンド需要については地政学的リスクの影響により不確実性も存在している状況です。全体としては、緩やかな景気回復基調が続いていますが、先行きには一定の不透明感も残る状況です。米国の通商政策を巡る不確実性は依然として高く、世界経済全体では下振れリスクが意識される展開が続いています。こうした外部環境は、当社が属する医薬品・バイオ業界にも影響を及ぼしており、米国の関税政策回避を目的に、大手グローバル製薬企業がサプライチェーンの再構築を優先して進めています。一方で、事業開発活動には一部停滞感も見られ、当社を取り巻く経営環境も引き続き不透明な状況が続いております。

 

　このような環境の中で、当社は、CLK阻害薬CTX-712、国際一般名称はrogocekib（以下、rogocekibという。）を 中心とした５つのパイプラインの研究開発を進めております。

　Rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCDC2様キナーゼ（CLK）に対するファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬です。米国食品医薬品局（FDA）から急性骨髄性白血病（AML）適応でのオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation（ODD）：希少疾病用医薬品指定）を受けています。現在は、2023年に米国において開始した再発または難治性の急性骨髄性白血病および骨髄異形成 症候群の患者を対象にした第１／２相臨床試験の第１相パートを進めており、2025年８月末時点での36症例から当第１四半期において２症例が追加され、2025年11月末時点では合計38症例が登録されています。現在は用量漸増コホートの週１回の投与スケジュールの検討は終了しており、週２回投与スケジュールの最高用量である100mgの評価を慎重に進めているところです。2026年の早い時期に拡大コホートを開始する予定です。

　MALT1阻害薬CTX-177（以下、CTX-177という。）については、2020年に小野薬品工業株式会社（以下、小野薬品という。）とライセンス契約を締結し、小野薬品によって米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていましたが、2025年４月28日に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領しました。ライセンス契約の終了に伴い、当社がCTX-177の全世界での全権利を再取得しましたので、開発の再開に向けて、新たなパートナーとのライセンス契約の締結を選択肢の一つとして考え、パートナー探しを鋭意進めています。

　現在非臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439（以下、CTX-439という。）、GCN2阻害薬（以下、GCN2という。）、及び５番目のパイプライン（標的名非公開）については、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）等からの助成金を活用した自社研究を進めていますが、研究開発リソースをrogocekibに注力している状況ですので、CTX-439とGCN2に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討も前向きに行っております。

　当社化合物の眼科疾患治療薬としての可能性を探る２件の共同研究を、株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所、千寿製薬株式会社と2025年に開始しましたが、それぞれ研究を継続している状況です。

　特許については、rogocekibの物質特許は現在51カ国で登録済みであり、さらに固形がんにおけるバイオマーカー特許、承認されている抗がん剤との併用に関する特許を出願しており、今後審査の手続きを進めてまいります。CTX-177の物質特許は、１カ国で追加登録されて、現在17カ国で登録済みであるほか、製法に関する特許が１カ国で登録済みです。CTX-439の物質特許は現在50カ国で登録済み、GCN2の物質特許は現在49カ国で登録済みとなっています。

 

　以上の結果、当第１四半期累計期間の事業収益は該当ありませんでした(前年同四半期も該当なし)。事業費用につきましては、研究開発費が229百万円(前年同四半期比56.0%減)、販売費及び一般管理費が76百万円(前年同四半期比24.9%減)となりました。この結果、営業損失は306百万円(前年同四半期は624百万円の損失)、経常損失は294百万円(前年同四半期は615百万円の損失)、四半期純損失は295百万円(前年同四半期は616百万円の損失)となりました。

　なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の経営成績を記載しておりません。

 

（２）当四半期の財政状態の概況

　①資産、負債及び純資産の状況

（資産）

　当第１四半期会計期間末における資産合計は2,479百万円となり、前事業年度末と比較して202百万円減少しました。このうち、流動資産の残高は2,466百万円となり、前事業年度末と比較して202百万円減少しました。これは主として、現金及び預金が212百万円減少したことによるものであります。

（負債）

　当第１四半期会計期間末における負債合計は183百万円となり、前事業年度末と比較して60百万円減少しました。このうち、流動負債の残高は183百万円となり、前事業年度末と比較して60百万円減少しました。これは主として、未払金が35百万円減少したことによるものであります。また、固定負債は該当ありません。

（純資産）

　当第１四半期会計期間末における純資産合計は2,295百万円となり、前事業年度末と比較して141百万円減少しました。これは主として、資本金が72百万円、利益剰余金が7,212百万円増加した一方、資本剰余金が7,435百万円減少したことによるものであります。

 

（３）業績予想などの将来予測情報に関する説明

　業績予想については、2025年10月14日付の2025年８月期決算短信で発表いたしました業績予想に変更はありません。

 

（４）継続企業の前提に関する重要事象等

　当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。創薬事業は、高度な専門性と多額の資金を要する一方で、収益化までに長期間を要する事業特性を有しております。このため、継続的な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスの計上、重要な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しており、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる事象又は状況が存在しております。

　このような状況を踏まえ、当社は最も期待するパイプラインであるrogocekibに社内リソースを集中させ、開発の迅速化を図っております。その他のパイプラインについては、早期のパートナリングを含めた柔軟な戦略を検討しており、経営資源の最適配分に努めております。

　当第１四半期会計期間末時点において、現金及び預金残高は2,336百万円を保有しており、今後１年間の事業活動を継続するために必要な資金は確保できております。加えて、2025年９月には第９回から第11回までの新株予約権の発行を決議しており、rogocekibの開発資金としての調達手段を確保しております。これにより、将来的な資金需要に対しても柔軟に対応可能な体制を維持しております。

　以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。

２．四半期財務諸表及び主な注記

（１）四半期貸借対照表

 

（２）四半期損益計算書

 

（四半期キャッシュ・フロー計算書に関する注記）

　当第１四半期累計期間に係る四半期キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。